Question

（11分）1990年，在經(jīng)過了長期的審查后，美國NIH(美國國立衛(wèi)生研究所)終于批準(zhǔn)了對一名患有嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷癥的4歲女孩實(shí)施基因治療。腺苷酸脫氨酶是免疫系統(tǒng)完成正常功能必需的酶，臨床患者先天腺苷酸脫氨酶(ada)基因缺乏，導(dǎo)致她患重癥聯(lián)合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在無菌條件下生活。運(yùn)用現(xiàn)代生物技術(shù)進(jìn)行治療后，患者的免疫功能得到了很大的修復(fù)。下圖表示治療SCID的過程，請據(jù)圖回答下列問題

(1)在這個(gè)實(shí)例中充當(dāng)“分子運(yùn)輸車”的是________，目的基因是________，目的基因的受體細(xì)胞是________。

(2)要獲得攜帶人正常ada基因的細(xì)菌，需要的工具包括________、 ________、______

(3)人的ada基因與胰島素基因相比，其主要差別是________。

（4）如果科學(xué)家通過基因工程技術(shù)，成功改造了某女性血友病患者的造血干細(xì)胞，使其凝血功能全部恢復(fù)正常。寫出該女性的卵原細(xì)胞在治療前后的基因型：（正常基因?yàn)镠，血友病基因?yàn)閔）________ 、________ 。

（5）如果該女性在恢復(fù)正常后，與一正常男性結(jié)婚，所生子女的表現(xiàn)型為________ （在下列選項(xiàng)中選擇正確的一項(xiàng)），并說明理由：________________________。

A．子、女兒全部正常

B．兒子、女兒中各一半正常

C．兒子全部患病、女兒全部正常

D．兒子全部正常、女兒全部患病

 

Answer 1

【答案】

（1）病毒    腺苷脫氨酶基因     T淋巴細(xì)胞

（2）限制酶   DNA連接酶    載體

（3）脫氧核苷酸排列順序不同

（4）X^hX^h  X^hX^h  （5）C  在基因治療過程中，只是在患者的造血干細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入正常基因，其它的體細(xì)胞（包括卵原細(xì)胞）中仍存在成對的血友病基因，所形成的配子中，都帶有血友病基因，因此該女子與正常男子結(jié)婚，其后代中兒子全部患病、女兒全部正常。其它答案合理也可得分

【解析】從圖可知，是用腺苷酸脫氨酶(ada)基因作為目的基因，利用病毒作為運(yùn)載體，受體細(xì)胞是T淋巴細(xì)胞，基因工程的工具是限制酶、DNA連接酶和運(yùn)載體。不同基因間的區(qū)別是脫氧核苷酸的數(shù)目及排列順序不同，由于只改變造血干細(xì)胞的基因型，而其他的細(xì)胞基因型沒有改變，所以血友病患者的卵原細(xì)胞基因型沒有改變?nèi)詾閄^hX^h，由于血友病是伴X染色體上隱性遺傳病，所以患病女性與正常男性結(jié)婚，生的小孩是男性均患病，女性均為表型正常的攜帶者。