Question

11．近年興起CRISPK-Cas技術被用于預防和治療多種人類遺傳�。�該技術的核心是一段具有特定序列的RNA（CRISPR RNA）及與該RNA結合在一起的Cas蛋白構成．回答下列問題：
（1）治療人類遺傳病最有效的手段是基因治療，通常又分為體內基因治療和體外基因治療兩種類型．
（2）用該技術治療遺傳病的基本過程是：根據(jù)遺傳病致病基因的序列設計一段RNA（即CRISPR RNA），將該RMA與Cas蛋白結合形成復體，并導入患者細胞中，導入方法與外源基因導入人體細胞相似，可采用顯微注射法法；進入細胞后的復合體RNA的指引下按照堿基互補配對原則準確的結合在致病基因部位，而Cas蛋白則對致病基因進行切割．由此可見，Cas蛋白應該是一種限制性核酸內切酶．
（3）對于患遺傳病的個體來說，不可能對每個細胞都注射該復合體，因此，研究人員選用動物病毒為運載體，從而使復合體在運載體的協(xié)助下能夠大量主動進入人體細胞，但在使用前需要對運載體進行滅毒（或（減毒）處理，以保證其安全性．該運載體進入人體細胞的方式通常是胞吞．

Answer 1

分析 1、基因工程的工具：
（1）限制酶：能夠識別雙鏈DNA分子的某種特定核苷酸序列，并且使每一條鏈中特定部位的兩個核苷酸之間的磷酸二酯鍵斷裂．
（2）DNA連接酶：連接的是兩個核苷酸之間的磷酸二酯鍵．
（3）運載體：常用的運載體：質粒、噬菌體的衍生物、動植物病毒．
2、基因治療（治療遺傳病最有效的手段）把正常基因導入病人體內有缺陷的細胞中，使該基因的表達產物發(fā)揮功能，從而達到治療疾病的目的．
（1）體外基因治療：先從病人體內獲得某種細胞進行培養(yǎng)，然后再體外完成轉移，再篩選成功轉移的細胞增植培養(yǎng)，最后重新輸入患者體內，如腺苷酸脫氨酶基因的轉移．
（2）體內基因治療：用基因工程的方法直接向人體組織細胞中轉移基因的方法．

解答 解：（1）基因治療分為體內基因治療和體外基因治療兩種類型．
（2）將目的基因導入動物細胞最有效的方法是顯微注射法；進入細胞后的復合體RNA的指引下按照堿基互補配對原則準確的結合在致病基因部位；Cas蛋白可對致病基因進行切割．由此可見，Cas蛋白應該是一種限制性核酸內切酶．
（3）利用動物病毒侵染動物細胞的特性，可選用動物病毒為運載體，從而使復合體在運載體的協(xié)助下能夠大量主動進入人體細胞，但在使用前需要對運載體進行滅毒（或（減毒）處理，以保證其安全性．該運載體進入人體細胞的方式通常是胞吞．
故答案為：
（1）體內基因治療   體外基因治療
（2）顯微注射法      堿基互補配對    限制性核酸內切
（3）動物病毒        滅毒（或（減毒）   胞吞

點評 本題考查基因工程的相關知識，要求考生識記基因工程的原理及操作步驟，掌握各操作步驟中需要注意的細節(jié)，了解基因工程技術的相關應用，能結合所學的知識準確答題．